人民網記者 董童 王仁宏
2023年03月09日11:40 來源：人民網
編者按：
發展是黨執政興國的第一要務。黨的二十大報告指出，高質量發展是全面建設社會主義現代化國家的首要任務。今年是全面貫徹落實黨的二十大精神的開局之年，如何貫徹新發展理念、推動高質量發展，是關系現代化建設全局的深刻命題，也是各企業負責人的必答考題。
為充分展現代表委員擔當盡責的行動風采，及時傳遞企業負責人對兩會精神的深刻領悟，人民網《對話企業家》欄目特別策劃推出“實干開新局”系列，進一步放大企業家有益建言，向市場傳遞兩會積極信號，助力營造扎實謀開局、全力促發展的實干氛圍。
“罕見病從發現、診斷、治療，再到醫療保險和患者后期管理，是一個龐大的系統性工程。我國現有法律制度涉及罕見病的相關規定較為零散且籠統，亟需從立法層面加以規范，才能較大力度提高我國罕見病診斷治療水平�！苯眨珖舜蟠�、榮昌生物制藥（煙臺）股份有限公司董事長王威東在做客人民網《對話企業家》欄目時表示。
“瓷娃娃”“月亮孩子”……這些美麗名字背后，對應的卻是殘酷的罕見病。罕見病雖發病率低，但確診難、缺少藥、藥價高，是當前診治的三大難題。今年兩會，王威東帶來的建議就聚焦在加快罕見病立法，完善罕見病認定、藥物研發及配套醫療保障制度等方面。
對于提交這份建議，他有著自己的考量�！澳壳拔覈鴮τ诤币姴〉亩x、診斷標準、治療方案和后續管理等方面，在法律上沒有明確界定，現有法規在執行過程中嚴肅性和力度不夠。此外也需要與國際接軌，借鑒目前已設立罕見病相關法律法規的他國經驗，解決罕見病立法中遇到的相關問題�！蓖跬䱷|認為，要從立法入手，完善頂層設計。與此同時，要加強對罕見病相關領域的基礎研究，提升罕見病診療水平。
研究顯示，在全世界范圍內，只有不到5%的罕見病有藥可治。針對藥品生產企業在罕見病診治中承擔的角色，他坦言，研發罕見病藥物是創新藥企業的使命，但需要多方力量支援。“罕見病藥物投放市場后，要建立回報機制，能夠讓研發創新藥的投入得到有效回收，這樣才會不斷有經費投入到新的藥物研發中。”
王威東表示，目前國內生物醫藥領域在推進創新藥研制方面取得了一定成效，主要體現在三方面：一是新藥創制企業已研發出一批具有國際水平的世界級新藥；二是創新藥技術平臺的發展和完善，對于新藥的輸出能力得到了較大提升；三是臨床開發目前與國際水平的差距正逐漸縮小，臨床與國際接軌愈發密切。
“作為企業應該要把自己的生存和發展同國家民族前途命運緊緊聯系在一起，以責任擔當投身科研創新，不負人民的期待，這也是我們奮斗的目標�！蓖跬䱷|表示，相信在未來十年、二十年，中國的醫藥企業和生物醫藥產品可以大踏步走向國際市場，形成更大的競爭力。
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